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La voie vers un traitement

2013
2013
First patient with RARB Mutation identified
2015
2015
Research activities on RARB mutation started by the Michaud and Krezel Lab
2016
2016
Establishment of disease models (ongoing)

Already funded

2016
Patient registry and natural history studies (ongoing)

Costs: 95.000€

2020
2020
Determination of disease mechanisms (ongoing)

Already funded but additional resources required: 195.000€

2021
2021
Identification of biomarkers
2021
Gene therapy approach vs. small molecule approach via drug repurposing

Costs: 1.030.000€

2022
2022
Candidate Selection Point (CSP)
2022
Preclinical safety trials

Costs: 1.200.000€

2023
2023
Regulatory activities (Submission in USA and EU, IND / CTA)

Costs: 110.000€

2024
2024
First human in clinical trial (Phase 1)

Overall Costs: 2.630.000€


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